L’aplasia midollare è una malattia rara che in Europa colpisce in media un bambino o adulto su 500.000.
L’aplasia midollare (AA) acquisita o anemia aplastica è caratterizzata da riduzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine, conseguente all’insufficienza midollare delle tre linee cellulari, detta pancitopenia.
È causata da una ridotta o assente produzione di cellule del sangue da parte del midollo osseo.
Come indicato dall’Ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma, l’anemia aplastica si definisce grave (Severe Aplastic Anemia, SAA) quando si verificano almeno due delle seguenti caratteristiche:
- Conta dei granulociti neutrofili inferiore a 500/mmc;
- Conta delle piastrine inferiore a 20.000/mmc;
- Reticolociti (globuli rossi immaturi) inferiori all’1%.
L’Istituto superiore di sanità precisa che la patologia può svilupparsi a qualsiasi età, ma è più comune in adolescenti e giovani adulti (20-25 anni). Colpisce in egual misura uomini e donne.
La malattia si distingue in due forme: congenita e acquisita. Le forme congenite (20%) rappresentano, di solito, la fase terminale dell’evoluzione di una malattia genetica (ad esempio, l’anemia di Fanconi o la discheratosi congenita).
La malattia in forma acquisita è la più frequente e si stima essere pari all’80% delle aplasie midollari.
Elenco delle patologie ospitate
Come si manifesta e quali sono i sintomi?
A causa dell’insufficienza midollare i pazienti possono presentare sintomi legati al deficit di normali cellule del sangue, in particolare:
– Febbre e infezioni persistenti, causate da virus, batteri e funghi che, se non trattate adeguatamente, possono mettere a rischio la vita del paziente. Sono dovute al basso numero di globuli bianchi e in particolare di granulociti neutrofili;
– Stanchezza, pallore, tachicardia, legati all’anemia (dovuta al ridotto numero di globuli rossi);
– Ematomi (raccolte di sangue sotto la pelle), petecchie (macchioline rosse puntiformi dovute a piccoli versamenti di sangue) o veri e propri sanguinamenti per il ridotto numero di piastrine circolanti.
Queste sono solo alcune delle domande che i genitori con figli affetti da aplasia midollare si pongono.
Come si cura l’aplasia midollare?
Come riporta l’Ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma, l’aplasia midollare viene curata con trasfusioni di globuli rossi concentrati con l’obiettivo di correggere i sintomi legati all’anemia.
Le piastrine possono essere trasfuse per evitare il rischio di emorragie. Il trapianto di midollo osseo da donatore familiare HLA-identico (fratello o sorella) è l’opzione di prima scelta.
Se non è disponibile un donatore familiare HLA-identico, si utilizza la terapia immunosoppressiva, basata su una combinazione di farmaci ai quali viene associato il fattore di crescita granulocitario (G-CSF) in modo da favorire un rapido aumento dei globuli bianchi e in particolare dei leucociti neutrofili.
Se non si trova un donatore familiare HLA compatibile si avvia rapidamente la ricerca nei registri internazionali dei donatori. Il trapianto da donatore non familiare (da registro, Matched unrelated donor, MUD) si effettua se la terapia immunosoppressiva non ha funzionato.
Negli ultimi anni sono progressivamente aumentati i trapianti da genitore (HLA-aploidentico), grazie anche a tecnologie innovative recentemente messe a punto.
Dynamo Camp offre anche ai bambini affetti da aplasia midollare e alle loro famiglie una vacanza gratuita di Terapia Ricreativa
Ogni anno sono migliaia i bambini affetti da patologie gravi o croniche, che rischiano di perdere la serenità della fanciullezza con conseguenze sull’intero nucleo famigliare.
Con l’obiettivo di rispondere a questo bisogno sociale, e di migliorare la Qualità di Vita di queste persone, Dynamo Camp Onlus offre a bambini e adolescenti con patologie tra cui la aplasia midollare, un periodo di vacanza reso unico grazie alle attività di Terapia Ricreativa Dynamo®, volte a rafforzare in loro la fiducia in se stessi e nelle proprie capacità con benefici di lungo periodo.
L’esperienza al Camp permette a bambini e ragazzi spesso sottoposti a terapie invasive e a lunghi periodi di degenza in ospedale di vivere momenti di divertimento e spensieratezza, di sperimentare la socialità con i coetanei.
Afferma il Dott. Momcilo Jankovic, Responsabile dell’Advisory Board medico di Dynamo Camp:
Il bambino deve ritrovare fiducia nelle sue capacità offuscate e in parte compromesse dalle cure a cui viene sottoposto. La creatività e l’indipendenza che trova a Dynamo Camp gli consente di vivere la malattia con maggior coraggio e determinazione.
Le attività Dynamo per bambini e bambine con aplasia midollare
I programmi di Terapia Ricreativa Dynamo® sono costituiti da attività e laboratori, che si svolgono con assistenza di staff qualificato presso la struttura di Dynamo Camp, in strutture ospedaliere, associazioni patologia, case famiglia del territorio nazionale e con i Dynamo City Camp a Milano, Roma e Firenze.
Tutte le attività proposte seguono i principi della Terapia Ricreativa, l’approccio scientifico che ispira tutta l’attività di Dynamo Camp.
Consiste nell’affrontare la malattia – e le disabilità ad essa correlate – focalizzandosi sulle capacità e sulle potenzialità dei bambini malati, sperimentate attraverso attività divertenti, inclusive e sfidanti, con l’obiettivo di promuovere fiducia in se stessi e di rinnovare la speranza.
Le attività sono quindi strutturate in modo tale da essere accessibili a tutti i bambini e garantiscono spirito di gruppo, il raggiungimento di obiettivi individuali e si basano su un modello di 6 fasi: sfida, scelta, collaborazione, successo, riflessione, scoperta e divertimento.
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